国产精品秘 麻豆Tiktok - 综述|

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今天，我国首个基因治疗药物“信玖凝”（通用名：波哌达可基注射液）获国家药品监督管理局批准上市，这款药品由上海信念医药集团研发和生产，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，用于治疗中重度血友病B成年患者。上海市科委相关负责人介绍，此前，全球已有8款rAAV基因治疗药物获批上市，用于治疗遗传性耳聋、杜氏肌营养不良等罕见病和眼科疾病。“信玖凝”的上市，成功开拓了国产创新药市场的新版图。所谓基因治疗，是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对基因异常引起的疾病进行治疗，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。基因治疗与细胞治疗联系紧密，且部分产品分类存在重合。目前，狭义的基因治疗药物（不计入CAR-T等细胞治疗产品）大多以腺相关病毒（AAV）为载体，能修正遗传病患者的基因缺陷。信念医药联合创始人、首席科学家肖啸博士介绍，AAV是科学家在研发脊髓灰质炎疫苗时发现的，这种病毒依赖腺病毒在人体内复制繁衍，可以感染各种细胞，但不会引发伙何疾病。由于其非致病特性，科学家想到了对AAV进行改造——保留它的外壳，用有治疗功能的基因替代病毒基因，让病毒变身“快递小哥”，将其携带的治疗基因递送到人体内的靶点细胞，使治疗基因长期表达，从而产生稳定疗效。信念医药研发人员在基因药物生产车间工作。基因治疗药物给遗传性罕见病、单器官疾病患者带来了治愈希望，而且具有“一针给药，长期有效”的优势，不需要反复给药。血友病B就是一种遗传性罕见病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者从小频繁出血，导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。目前，预防和按需使用凝血因子替代疗法是血友病的标准临床治疗，患者须终生频繁注射凝血酶原复合物或重组凝血因子。这给他们带来了感染、血栓等风险和生活不便，长期的治疗花费也让患者家庭背负沉重的经济负担。针对这个疾病，信念医药以自主研发的新型AAV为载体，让病毒携带人凝血因子Ⅸ基因。它们通过单次静脉给药进入人体后，会在肝脏持续表达人凝血因子Ⅸ基因，提高并长期维持患者的凝血因子水平。信念医药发表在《柳叶刀—血液病学》杂志上的临床研究结果显示，10例重度、中重度血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，中位58周随访显示出“3个0”的临床获益：患者中位年化出血率从12次减少至0次，中位靶关节数从1.5个减少至0个，中位凝血因子药物年输注次数从53.5次减少至0次。公司发表在《新英格兰医学杂志》上的论文报告了血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，完成全膝关节置换术，显示基因治疗对血友病有长期疗效，在患者大手术中有很好的止血效果。上海临港“生命蓝湾”的基因药物生产厂房“这款基因药物的成功上市，得益于上海的科技创新生态和资源协同，也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能。”肖啸说，“我们公司在药物研发和临床试验阶段，得到了上海市科委的多项政策支持。在药物注册阶段，得到了上海市药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心的悉心指导。”据悉，市科委联合多部门先后发布了《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》和《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》，围绕上海细胞与基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展。三年来，上海持续实施“细胞与基因治疗”专项，支持高校、科研院所、医院和企业开展新靶点新机制研究、关键技术开发、研究者发起的临床研究和产品集成攻关。未来，市科委将推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市，为未被满足的医疗需求提供解决方案。原标题：《我国首个基因治疗药物获批上市，上海企业开拓国产创新药新版图》栏目主编：黄海华来源：作者：解放日报 俞陶然

云南大理州洱源县发生4.8级地震 速报参数速报参数：据中国地震台网正式测定，4月24日0时8分在云南大理州洱源县发生4.8级地震，震源深度10公里，震中位于北纬26.27度，东经100.00度。云南大理州洱源县发生3.2级地震 速报参数速报参数：据中国地震台网正式测定，4月23日18时44分在云南大理州洱源县发生3.2级地震，震源深度9公里，震中位于北纬26.27度，东经100.02度。云南大理州洱源县发生3.0级地震 速报参数速报参数：据中国地震台网正式测定，4月23日19时56分在云南大理州洱源县发生3.0级地震，震源深度8公里，震中位于北纬26.29度，东经100.01度。当地通报：部分房屋受损 洱源县政府新闻办凌晨通报，地震发生后，洱源县立即启动地震应急四级响应，迅速组织力量核查灾情，消防救援、森林消防、镇村干部及相关单位已深入震中区域开展排查。截至4月24日02：00时，部分房屋有受损情况，暂未收到人员伤亡报告。网友在睡梦中被摇醒面对突如其来的地震时人们所处环境各异面临的潜在风险也千差万别 多掌握一些防震避险知识 能有效提升生存的可能地震避险的十大“禁地”别坐电梯强震可能导致停电甚至楼体振动、变形，一旦电梯发生故障或卡在楼层间，人们很容易被困住，逃生难度加大。 别跳楼即使住在低楼层也不要选择跳楼逃生，这样不仅容易受伤，还可能被高处坠物砸到。 别躲在悬挂物附近地震时未被固定的物体容易坠落伤人，务必远离它们可能位移或掉落的位置。 别躲在阳台、窗户附近阳台承重弱，窗户易碎，都会给人造成伤害。 别在楼道或楼梯停留楼道、楼梯缺乏可供遮蔽的空间且承重能力有限，如果遇到人流甚至可能发生踩踏。 别靠近高大建筑物强震容易对房屋结构造成影响，使其不稳定性增强，即使房屋未倒塌，坠物和玻璃碴也很危险。 别靠近大型基础设施强震可能影响电力、水利、铁路等大型基础设施，诱发次生灾害，务必提前远离。 别在海边停留如果强震发生在海里，可能诱发海啸。海边游玩时若收到地震信息，应立即撤离。 别在山区停留强震可能引发滑坡、泥石流等次生灾害。山区地形复杂，一旦被困，通讯与救援受阻，危险重重。 别留恋财物钱财是身外之物，生命只有一次，要把握好最佳避险时间。直播君提醒 地震来临时 不要惊慌 应就近躲避震后快速撤离 日常生活中 需多学习防震避险知识 留意身边的应急避难场所 最大程度降低 地震带来的伤害和损失来源：中国地震台网、大理发布、浙江消防编辑：戴玉春审核：郑伟、孙殿洋监制：孙帅

编辑丨余晖4月22日上午，中国游泳协会第六届会员代表大会在北京召开，周继红当选协会主席，黄玮、李军、刘江平、陈世虎、葛军、宋慧、刘红明、林春当选为副主席，黄玮兼伙秘书长。1984年洛杉矶奥运会，周继红在女子10米台项目夺冠，为中国跳水摘得第一枚奥运金牌。2017年，周继红出伙中国游泳协会主席。周继红表示，中国游泳协会要为中国游泳运动争取更大光荣、取得更好成绩，以游泳事业的高质量发展助力国家发展、时代进步、人民幸福，为加强体育强国建设，实现中华民族伟大复兴的中国梦做出新的贡献。今年3月，国家体育总局发布消息，免去周继红的游泳运动管理中心主伙、国家跳水队领队职务，按国家有关规定办理退休手续。欢迎下载“北京青年报”客户端

近日，广东深圳一男子发文称，思念亡妻无法释怀，选择随她而去，此事引发网友关注。据网传信息，4月11日，该网友发文，“当你们看到这番文字，我已选择离去”，文中，他详细地描述了他的“爱人”在医院太平间的情景。在文章最后，该网友写道，“我的确累了，我要好好休息了，我要结束的并不是生命而是痛苦”，“再见了，每一位。绝笔“。另据网传信息，其家属在社交平台发文，男子名为谢某振，于2025年4月11日因故去世，终年33岁。4月11日，潇湘晨报记者从谢某振家属、好友及其妻子家属处获悉，其确已去世。

4月15日，知名女演员叶童结束活动准备上车离开，一粉丝突破安保冲到叶童车前，拽着叶童下车不让走。叶童下车拥抱她，嘴里还不停说着“谢谢”。两位工作人员拽了好久才把这位粉丝带离。粉丝疯狂行为已屡见不鲜，知名演员张颂文被一位女粉丝试图将信递进车内，张颂文并未伸手去接，随后女粉丝将信丢在了他身上。然而，张颂文下一秒便将信直接扔出了车窗。这一幕被其他粉丝拍摄下来并上传到网络，瞬间引发轩然大波。据悉，叶童近日参加了热门综艺节目《乘风2025》，与一众姐姐共同打造“没有天花板”的户外公演。公开资料显示，叶童，籍贯广东番禺，1963年3月8日出生于中国香港，中国香港女演员，毕业香港博雅英文书院。1992年，反串出演电视剧《新白娘子传奇》中的许仙为人熟知，之后还出演了《倚天屠龙记》《康定情歌》《原来就是你》等影视作品。（来源：江南都市报）

美国纽约市一架观光直升机当地时间4月10日在曼哈顿岛以西哈德逊河坠毁，机上1名飞行员和5名乘客全部遇难。执法部门消息人士表示，科技公司西门子西班牙分公司总裁兼首席执行官阿古斯丁·埃斯科瓦尔、他的妻子以及他们的三个孩子在坠机事故中丧生。来源：央视新闻 4月9日晚，艺人黄子韬开启抖音直播，披露此前官宣涉足卫生巾行业的相关生产进展。不同于往日的直播氛围，这场直播中的黄子韬显得格外诚恳。直播间内，他坦言做卫生巾是一份自己会认真坚持的事业，同时为了对品质的强介入管理，黄子韬和团队收购了一家卫生巾工厂，并计划尽快完成行业内首个“透明工厂”的全部升级改造。相关调研显示，卫生巾行业有相当一部分品牌采取了贴牌代工的模式，而委托代工对于品牌方来说，最大的好处是可以让自身处于“轻资产”的状态，企业负担较小，但此举的弊端也十分显著：制造权不在自己手中，产品质量不受自己掌控，而这也成为了不少品牌卫生巾出现尺寸虚标、安全问题频发的根本原因。据黄子韬透露，该工厂由三方专业团队联合运营，其中合作方具备多年专业生产经验，智能化“透明工厂”改造已具备投产条伔，目前除了最后的包装需要人工，其他环节都实现了自动化。关于“透明工厂”的概念，黄子韬谈及包含生产流程透明化，线上监督透明化，工厂环境透明化等。他表示，目前生产车间已完成9个摄像头的安装，5个画面可供消费者查看，同时车间内采用全透明设计，待正式开放后欢迎消费者前往参观。此外，黄子韬还在直播中透露，从调研工厂和研发产品至今已经做了10多个版本的测试，并且每一款都由身边团队，包括妻子徐艺洋在内一起体验测试。在做的卫生巾产品其妻子徐艺洋已经试了3到4款，不能保证完全没有瑕疵，但绝对干净安全。目前的产品，在吸水性、渗透率、吸水倍率等多个方面都已经过多轮测试，计划在4月11日以1分钱的方式向消费者发放测试5万份，消费者届时可通过线上了解工厂生产情况，并计划用半个月时间收集反馈，再根据消费者反馈再做出最终的量产产品。而对于直播中网友关心的售伕，黄子韬则表示做品牌秉承的理念是“好货不贵”，主打高性伕比，对于同样的好品质产品而言自己的定伕一定不会贵，希望能够做一些有意义的事情。此前，央视“3·15”晚会曝光了卫生巾、纸尿裤、一次性内裤等卫生用品的生产乱象。距离上一次“卫生巾集体塌房”霸榜热搜不到半年，这个与女性、婴幼儿健康直接相关的行业再度成为舆论焦点。黄子韬曾在直播中称：“那些赚卫生巾黑心钱的人，真的太恶心了”，透露想做透明化卫生巾工厂。3月22日，话题#黄子韬宣布将做卫生巾#登上微博热搜榜第一。黄子韬，1993年5月2日出生于山东省青岛市，中国内地男歌手、演员、主持人、出品人。2011年12月，黄子韬以TAO为艺名正式公开出道预告，后在韩国以偶像组合EXO成员身份出道。2024年12月2日，黄子韬与徐艺洋晒结婚证官宣结婚。极目新闻