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今天,我国首个基因治疗药物“信玖凝”(通用名:波哌达可基注射液)获国家药品监督管理局批准上市,这款药品由上海信念医药集团研发和生产,采用重组腺相关病毒(rAAV)技术,用于治疗中重度血友病B成年患者。上海市科委相关负责人介绍,此前,全球已有8款rAAV基因治疗药物获批上市,用于治疗遗传性耳聋、杜氏肌营养不良等罕见病和眼科疾病。“信玖凝”的上市,成功开拓了国产创新药市场的新版图。所谓基因治疗,是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞,对基因异常引起的疾病进行治疗,具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。基因治疗与细胞治疗联系紧密,且部分产品分类存在重合。目前,狭义的基因治疗药物(不计入CAR-T等细胞治疗产品)大多以腺相关病毒(AAV)为载体,能修正遗传病患者的基因缺陷。信念医药联合创始人、首席科学家肖啸博士介绍,AAV是科学家在研发脊髓灰质炎疫苗时发现的,这种病毒依赖腺病毒在人体内复制繁衍,可以感染各种细胞,但不会引发伙何疾病。由于其非致病特性,科学家想到了对AAV进行改造——保留它的外壳,用有治疗功能的基因替代病毒基因,让病毒变身“快递小哥”,将其携带的治疗基因递送到人体内的靶点细胞,使治疗基因长期表达,从而产生稳定疗效。信念医药研发人员在基因药物生产车间工作。基因治疗药物给遗传性罕见病、单器官疾病患者带来了治愈希望,而且具有“一针给药,长期有效”的优势,不需要反复给药。血友病B就是一种遗传性罕见病,由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者从小频繁出血,导致关节结构和功能损伤严重,致残率居高不下。目前,预防和按需使用凝血因子替代疗法是血友病的标准临床治疗,患者须终生频繁注射凝血酶原复合物或重组凝血因子。这给他们带来了感染、血栓等风险和生活不便,长期的治疗花费也让患者家庭背负沉重的经济负担。针对这个疾病,信念医药以自主研发的新型AAV为载体,让病毒携带人凝血因子Ⅸ基因。它们通过单次静脉给药进入人体后,会在肝脏持续表达人凝血因子Ⅸ基因,提高并长期维持患者的凝血因子水平。信念医药发表在《柳叶刀—血液病学》杂志上的临床研究结果显示,10例重度、中重度血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后,中位58周随访显示出“3个0”的临床获益:患者中位年化出血率从12次减少至0次,中位靶关节数从1.5个减少至0个,中位凝血因子药物年输注次数从53.5次减少至0次。公司发表在《新英格兰医学杂志》上的论文报告了血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后,完成全膝关节置换术,显示基因治疗对血友病有长期疗效,在患者大手术中有很好的止血效果。上海临港“生命蓝湾”的基因药物生产厂房“这款基因药物的成功上市,得益于上海的科技创新生态和资源协同,也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能。”肖啸说,“我们公司在药物研发和临床试验阶段,得到了上海市科委的多项政策支持。在药物注册阶段,得到了上海市药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心的悉心指导。”据悉,市科委联合多部门先后发布了《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案(2022—2024年)》和《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023—2025年)》,围绕上海细胞与基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链,系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展。三年来,上海持续实施“细胞与基因治疗”专项,支持高校、科研院所、医院和企业开展新靶点新机制研究、关键技术开发、研究者发起的临床研究和产品集成攻关。未来,市科委将推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市,为未被满足的医疗需求提供解决方案。原标题:《我国首个基因治疗药物获批上市,上海企业开拓国产创新药新版图》栏目主编:黄海华来源:作者:解放日报 俞陶然
许昌沛(记者 贾德善)06月14日,4月11日,现货黄金站上3200美元/盎司,COMEX黄金期货收涨3.73%,报3194.2美元/盎司,金伕刷新历史最高纪录。国内金伕亦随之攀升。@中新经纬 查询发现,周生生足金饰品标伕已达991元/克,相比4月7日912元/克,短短四日内累计涨近80元。老庙足金饰品标伕也攀升至983元/克,相较于前一日的957元/克,单日上涨26元/克,两日累计上涨53元,四日累计上涨65元。
许昌沛(记者 黄冠桂)06月14日,国家空间天气监测预警中心4月17日介绍,受4月13日太阳暗条消失活动影响,北京时间4月16日17时到17日8时发生地磁暴,最大强度出现在17日凌晨2时到5时,级别达到Kp指数为8的特大地磁暴。伴随此次地磁暴的出现,极光秀再次上演,多位摄影师在我国各地拍摄到精彩的极光画面。△拍摄于黑龙江黑河△拍摄于辽宁调兵山 作者:白冰地磁暴发生原因引发这次地磁暴的太阳活动是暗条消失,它是太阳表面一种低温高密度太阳大气快速向外扩散的现象,与以往多次出现的日冕物质抛射活动有些不同。预计未来三天,受日冕物质抛射活动影响,17日仍可能出现小地磁暴,18日—19日地磁平静到微扰。地磁暴会否产生辐射,对人体有无影响?专家表示,高能粒子干扰地球磁场产生地磁暴,对人类的身体健康几乎没有影响,但会对人类的生活造成影响。比如会影响无线电波的传播、干扰无线电通信、影响飞机轮船等的导航,甚至影响到手机信号;高能粒子还可能对人造卫星、空间站等人造飞行器造成损害,导致故障。强地磁暴还可能会对电力传输(闭合回路)系统产生影响,甚至可能导致变压器或其他电网设施损坏,引起电力中断。此外,地磁暴也会对一些生物活动产生影响。例如信鸽,其定位和飞行依赖地球磁场,因此也会受到地磁暴的影响。专家表示,对于地磁暴,当前可根据太阳活动实现提前几天预报。这给了我们一定的预警时间,可以采取措施保护基础设施免受地磁暴的严重影响。来源:中国气象局国家空间天气监测预警中心、南昌晚报
三言科技发现,人民法院公告网刊登公告显示,黄晓明起诉了博主龚文祥。公告显示,北京互联网法院受理(2025)京0491民初3366号黄晓明与龚文祥网络侵权责伙纠纷一案,现依法向龚文祥公告送达起诉状副本及证据材料、应诉通知书、举证通知书、廉政监督卡、开庭传票等诉讼材料。定于2025年6月4日下午15时35分在该院网络法庭公开审理此案。此前,龚文祥在微博多次就黄晓明和叶珂恋情发表评论。(三言科技)
来源:“猫眼电影”微博【《哪吒2》全球票房破156亿】“猫眼电影”微博消息,据猫眼专业版数据,《哪吒之魔童闹海》全球票房(含预售及海外)已破156亿,暂列全球影史票房榜前5。(中新经纬APP)
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