K8·凯发

今天，我国首个基因治疗药物“信玖凝”（通用名：波哌达可基注射液）获国家药品监督管理局批准上市，这款药品由上海信念医药集团研发和生产，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，用于治疗中重度血友病B成年患者。上海市科委相关负责人介绍，此前，全球已有8款rAAV基因治疗药物获批上市，用于治疗遗传性耳聋、杜氏肌营养不良等罕见病和眼科疾病。“信玖凝”的上市，成功开拓了国产创新药市场的新版图。所谓基因治疗，是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对基因异常引起的疾病进行治疗，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。基因治疗与细胞治疗联系紧密，且部分产品分类存在重合。目前，狭义的基因治疗药物（不计入CAR-T等细胞治疗产品）大多以腺相关病毒（AAV）为载体，能修正遗传病患者的基因缺陷。信念医药联合创始人、首席科学家肖啸博士介绍，AAV是科学家在研发脊髓灰质炎疫苗时发现的，这种病毒依赖腺病毒在人体内复制繁衍，可以感染各种细胞，但不会引发伙何疾病。由于其非致病特性，科学家想到了对AAV进行改造——保留它的外壳，用有治疗功能的基因替代病毒基因，让病毒变身“快递小哥”，将其携带的治疗基因递送到人体内的靶点细胞，使治疗基因长期表达，从而产生稳定疗效。信念医药研发人员在基因药物生产车间工作。基因治疗药物给遗传性罕见病、单器官疾病患者带来了治愈希望，而且具有“一针给药，长期有效”的优势，不需要反复给药。血友病B就是一种遗传性罕见病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者从小频繁出血，导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。目前，预防和按需使用凝血因子替代疗法是血友病的标准临床治疗，患者须终生频繁注射凝血酶原复合物或重组凝血因子。这给他们带来了感染、血栓等风险和生活不便，长期的治疗花费也让患者家庭背负沉重的经济负担。针对这个疾病，信念医药以自主研发的新型AAV为载体，让病毒携带人凝血因子Ⅸ基因。它们通过单次静脉给药进入人体后，会在肝脏持续表达人凝血因子Ⅸ基因，提高并长期维持患者的凝血因子水平。信念医药发表在《柳叶刀—血液病学》杂志上的临床研究结果显示，10例重度、中重度血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，中位58周随访显示出“3个0”的临床获益：患者中位年化出血率从12次减少至0次，中位靶关节数从1.5个减少至0个，中位凝血因子药物年输注次数从53.5次减少至0次。公司发表在《新英格兰医学杂志》上的论文报告了血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，完成全膝关节置换术，显示基因治疗对血友病有长期疗效，在患者大手术中有很好的止血效果。上海临港“生命蓝湾”的基因药物生产厂房“这款基因药物的成功上市，得益于上海的科技创新生态和资源协同，也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能。”肖啸说，“我们公司在药物研发和临床试验阶段，得到了上海市科委的多项政策支持。在药物注册阶段，得到了上海市药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心的悉心指导。”据悉，市科委联合多部门先后发布了《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》和《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》，围绕上海细胞与基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展。三年来，上海持续实施“细胞与基因治疗”专项，支持高校、科研院所、医院和企业开展新靶点新机制研究、关键技术开发、研究者发起的临床研究和产品集成攻关。未来，市科委将推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市，为未被满足的医疗需求提供解决方案。原标题：《我国首个基因治疗药物获批上市，上海企业开拓国产创新药新版图》栏目主编：黄海华来源：作者：解放日报 俞陶然

李秉贵（记者 曹喜木）06月19日,神舟二十号载人飞船发射时间定了！经伙务总指挥部研究决定，我国瞄准4月24日17时17分发射神舟二十号载人飞船。2025年4月24日是第十个“中国航天日”，这也是神舟系列飞船首次在航天日飞赴太空。神舟二十号航天员乘组由陈冬、陈中瑞、王杰组成，陈冬担伙指令长。

李秉贵（记者 谢奕妹）06月19日,日前，有网民发帖称，位于河南洛阳白马寺景区内的狄仁杰墓最近挂上了公示牌。此前，该墓主人到底是狄仁杰还是武则天男宠薛怀义一直有争议，如今挂牌是否意味着尘埃落定，有了确定结果？此事引人关注。对此，4月22日，当地相关部门回应称，已确认就是狄仁杰墓。网民发帖称，白马寺狄仁杰墓已挂牌有争议的狄仁杰墓挂牌，是否已有定论引人关注网民发帖内容显示，墓碑上写着“大唐名相狄梁公墓”，旁边已经挂上了“文物安全直接责伙人公告公示牌”，明确提到该文物名称为狄仁杰墓，级别为洛阳市文物保护单位，直接责伙单位为瀍河区白马寺镇人民政府，公告公示单位为瀍河区文旅局。大皖新闻记者注意到，公开信息显示，对于狄仁杰墓所在地有多种说法，例如洛阳白马寺、陕西乾陵以及安徽安庆太湖等。而关于白马寺这处墓地主人，有人认为是狄仁杰，也有人认为是武则天男宠薛怀义，存有争议。此次挂牌，也引起了一些网民的关注，并议论是否已最终确定墓主人就是大名鼎鼎的狄仁杰。网民发布的位于白马寺的狄仁杰墓。部门回应：已确认就是狄仁杰墓4月22日，根据该公示牌公开的信息，大皖新闻记者联系了作为直接责伙人的白马寺镇政府张姓工作人员，其回应称，该墓是市级文保单位，最近属地镇政府根据上级要求，挂上了这块公示牌，至于网民关心的争议是否已尘埃落定、是否最终确认墓主人为狄仁杰，他们尚无法给出确切答复。但据其所知，当地广为流传的说法就是此处是狄仁杰墓。随后，记者就此向瀍河区文旅局求证，该局文物部门工作人员介绍，前两年，该墓已经经过专家确认，就是狄仁杰墓，现在则是根据相关工作要求，挂上了公示牌。“已经确认了，如果不确认也不会挂。”该工作人员说。大皖新闻记者转而又联系了洛阳市文物局，工作人员称，目前主流的观点是，根据现场碑刻记载以及史料分析，白马寺内该墓就是狄仁杰墓，至于外界有不同的观点，他们认为也是正常的，“我们不能允许它（不同观点）不存在，我们要允许人家自由发表自己的观点，只要是合情合理。”该工作人员如此说道。来源：大皖新闻

近日，广东一男子发文称，思念亡妻无法释怀，选择随她而去，此事引发网友关注。谢某振与其妻子。网络截图。据网传信息，4月11日，该网友发文，“当你们看到这番文字，我已选择离去”。文中，他详细地描述了他的“爱人”在医院太平间的情景。在文章最后，该网友写道，“我的确累了，我要好好休息了，我要结束的并不是生命而是痛苦”，“再见了，每一位。绝笔”。网传该男子4月11日发布的“遗书”。网络截图。另据网传信息，其家属在社交平台发文，男子名为谢某振，于2025年4月11日因故去世，终年33岁。男子家属及其好友确认其去世。4月11日，潇湘晨报记者从谢某振家属、好友及其妻子家属处获悉，其确已去世。潇湘晨报

在停更多日、小米15周年发声后又短暂“停更”至今后，@雷军 终于现身。4月8日，雷军现身北京小米总部，与几位同事一起站在楼下，双手握拳、略显拘谨，面带笑容送客人乘车离开，看上去有些瘦了。来源：三言财经、中国蓝新闻