K8·凯发

今天，我国首个基因治疗药物“信玖凝”（通用名：波哌达可基注射液）获国家药品监督管理局批准上市，这款药品由上海信念医药集团研发和生产，采用重组腺相关病毒（rAAV）技术，用于治疗中重度血友病B成年患者。上海市科委相关负责人介绍，此前，全球已有8款rAAV基因治疗药物获批上市，用于治疗遗传性耳聋、杜氏肌营养不良等罕见病和眼科疾病。“信玖凝”的上市，成功开拓了国产创新药市场的新版图。所谓基因治疗，是将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对基因异常引起的疾病进行治疗，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。基因治疗与细胞治疗联系紧密，且部分产品分类存在重合。目前，狭义的基因治疗药物（不计入CAR-T等细胞治疗产品）大多以腺相关病毒（AAV）为载体，能修正遗传病患者的基因缺陷。信念医药联合创始人、首席科学家肖啸博士介绍，AAV是科学家在研发脊髓灰质炎疫苗时发现的，这种病毒依赖腺病毒在人体内复制繁衍，可以感染各种细胞，但不会引发伙何疾病。由于其非致病特性，科学家想到了对AAV进行改造——保留它的外壳，用有治疗功能的基因替代病毒基因，让病毒变身“快递小哥”，将其携带的治疗基因递送到人体内的靶点细胞，使治疗基因长期表达，从而产生稳定疗效。信念医药研发人员在基因药物生产车间工作。基因治疗药物给遗传性罕见病、单器官疾病患者带来了治愈希望，而且具有“一针给药，长期有效”的优势，不需要反复给药。血友病B就是一种遗传性罕见病，由凝血因子Ⅸ缺乏引起。患者从小频繁出血，导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。目前，预防和按需使用凝血因子替代疗法是血友病的标准临床治疗，患者须终生频繁注射凝血酶原复合物或重组凝血因子。这给他们带来了感染、血栓等风险和生活不便，长期的治疗花费也让患者家庭背负沉重的经济负担。针对这个疾病，信念医药以自主研发的新型AAV为载体，让病毒携带人凝血因子Ⅸ基因。它们通过单次静脉给药进入人体后，会在肝脏持续表达人凝血因子Ⅸ基因，提高并长期维持患者的凝血因子水平。信念医药发表在《柳叶刀—血液病学》杂志上的临床研究结果显示，10例重度、中重度血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，中位58周随访显示出“3个0”的临床获益：患者中位年化出血率从12次减少至0次，中位靶关节数从1.5个减少至0个，中位凝血因子药物年输注次数从53.5次减少至0次。公司发表在《新英格兰医学杂志》上的论文报告了血友病B患者接受“波哌达可基注射液”治疗后，完成全膝关节置换术，显示基因治疗对血友病有长期疗效，在患者大手术中有很好的止血效果。上海临港“生命蓝湾”的基因药物生产厂房“这款基因药物的成功上市，得益于上海的科技创新生态和资源协同，也得益于政府对生物医药产业的前瞻性战略引领和全链条创新赋能。”肖啸说，“我们公司在药物研发和临床试验阶段，得到了上海市科委的多项政策支持。在药物注册阶段，得到了上海市药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心的悉心指导。”据悉，市科委联合多部门先后发布了《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》和《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》，围绕上海细胞与基因治疗创新链、产业链、资金链和人才链，系统推动细胞与基因治疗产业高质量发展。三年来，上海持续实施“细胞与基因治疗”专项，支持高校、科研院所、医院和企业开展新靶点新机制研究、关键技术开发、研究者发起的临床研究和产品集成攻关。未来，市科委将推进免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗等产品的研发和上市，为未被满足的医疗需求提供解决方案。原标题：《我国首个基因治疗药物获批上市，上海企业开拓国产创新药新版图》栏目主编：黄海华来源：作者：解放日报 俞陶然

陈珮青（记者 韩晓萍）05月16日,“甲亢哥”的中国行在国内外爆火他的偶像C罗特意在社交媒体平台留言点评中国行Amazing trip“C罗点评甲亢哥中国行”相关话题也冲上热搜“甲亢哥”本名达伦·贾森·沃特金斯（Darren Watkins Jr.），因直播时情绪亢奋、表情丰富、肢体语言夸张，被中国网友亲切称为“甲亢哥”。据悉，“甲亢哥”在北京、重庆、长沙等城市进行了数场直播，而在入驻国内平台后的长沙直播，吸引了4721万人次围观，一天涨粉超过70万。他一镜到底的直播里，展现的是中国当下的真实生活面貌，很多大家习以为常的中国科技，让海外网友连连惊叹。因为这趟中国行实在太火，已经有许多旅行社推出了“甲亢哥”同款旅游路线。百闻不如一见，随着越来越多海外创作者深入打卡，一个更加真实、立体、充满活力的中国也呈现在大家的面前。现代快报/现代+综合

陈珮青（记者 陈伟霞）05月16日,IT之家 4 月 16 日消息，2025上海国际车展将于 4 月 23 日开幕，小米汽车确认参展，将带来小米 SU7 Ultra、小米 SU7 全系产品。对于不少网友关心的 YU7 实车是否会露面，小米汽车副总裁李肖爽昨日给出回应，确认YU7 不会参展。小米汽车在 2025 上海国际车展的展台为6.2H 号馆・6B02，紧挨电池供应商宁德时代。根据小米汽车官方讲解，小米第二款车型 YU7 中文命名为“小米御 7”，寓意“陆地战车，御风而行”。小米 YU7 目前已经开始预热，而这款车型的爆料及高清实车图也早已在网上流出，IT之家将持续保持关注。小米YU7此前已现身工信部，提供单电机和双电机版本。据此前爆料，YU7将提供两种不同电池容量版本，分别为96.3度和101.7度，续航里程最高可达820公里。雷军今年 2 月称其在试驾小米 YU7 的过程中“一千多公里路程补能两次”，并称“续航能力表现出色”。工信部信息显示，小米 YU7 长宽高分别为 4999/1996/1608（1600）mm，轴距达到 3000mm，属于中大型 SUV。动力配置上，小米 YU7 采用纯电驱动，提供单 / 双电机可选。其中，双电机四驱版车型的前后电机最大功率分别为 220kW 和 288kW，综合功率达到 508kW（691 马力），最高车速可达 253km/h，并配备三元锂电池；单电机后驱车型的最大功率为 235kW，最高车速为 240km/h，搭配磷酸铁锂电池。

直播吧4月23日讯 西甲第33轮，巴萨1-0战胜马洛卡。全场比赛数据如下（巴萨在前）：射门40-4射正13-0预期进球3.41-0.25控球率78%-22%传球成功率90%-62%犯规10-7黄牌0-1角球13-2

近日，有多家官方媒体报道称，国药集团原总工程师杨晓明涉嫌严重违纪违法被停职调查！杨晓明，曾被誉为“中国新冠疫苗之父”，全球首款新冠灭活疫苗就是在他的带领下成功研发上市的！他和他团队的新冠灭活疫苗从立项获批到研发、上市，前后总共只用了330多天，用时之短，研发之快简直创造了医学领域的奇迹；根据全球医学经验来看，一种疫苗从研发到上市，最快也得需要5年以上的时间，而杨晓明团队仅仅用了不到一年的时间！不能说后无来者吧，但绝对是前无古人的。然而，当年刘晓明团队的香饽饽新冠灭活疫苗，目前在国内已不被推荐接种！甚至已停产根据国内一名研究人员发表的论文显示，接种第3剂科兴灭活疫苗后一个月内，对于重症的预防保护有一定作用，但是六个月以后，保护效率会明显下降，甚至会降低到50%以下！而对于新冠患者的保护效力更低，只有10%~30%左右。不光科兴的新冠灭活疫苗是这样，其他品牌新冠灭活疫苗的保护效力降低也很明显；因此，专家现在不推荐接种灭活疫苗，而建议接种mRNA疫苗、重组蛋白疫苗。新冠疫苗之父落马，跟新冠疫苗有无关系？不少网友担心，杨晓明被查是不是跟疫苗研发有关系？当年大家接种的新冠疫苗是不是他们团队研发的呢？毕竟大家当年可都是接种过新冠疫苗的，如果疫苗有问题，会不会影响身体健康呢？记得，当年我国常见的新冠疫苗有：北京生物新冠疫苗、科兴中维新冠疫苗、武汉生物新冠疫苗、康希诺新冠疫苗、智飞新冠疫苗、康泰新冠疫苗，医科院生物所新冠疫苗等；上述公司当年生产的新冠疫苗，大多是灭活疫苗，所以当年我们接种的新冠疫苗，大多是灭活疫苗；不过，也不用过多担心，毕竟不管哪一款疫苗，上市之前，肯定是要经过多次临床实验的，当年全国人民大多都接种了新冠疫苗，并未有新闻报道显示出现过大规模严重不良反应。杨晓明落马，科兴疫苗受牵连有传言称科兴疫苗跟杨晓明有关系，说科兴疫苗是和北京生物合作的，北京生物是中国生物的分公司，而杨晓明是中国生物的董事长，杨晓明落马前，科兴刚刚宣布停产……这消息传的似乎很合逻辑，但是这一点或许并非事实；因为北京科兴和北京生物是两家公司，两家公司虽然生产的是同一类型的新冠疫苗，但是似乎看不出二者有什么合作关系；另，科兴新冠疫苗停产似乎仅仅是因为灭活疫苗不被推荐，在科兴停产之前，其他同品牌的灭活类疫苗也已陆续停产，因此这不能代表科兴公司一家的灭活疫苗有问题，也不能证明科兴疫苗跟杨晓明落马有关。那杨晓明被查，到底是因为什么呢？通过杨晓明的履历可以看到，其曾多年伙职多家生物类公司一把手，最近的伙职是中国生物技术股份有限公司党委副书记。其往年伙职的公司跟中国生物都有紧密联系，公司大多数是中国生物的下属公司；而中国生物几乎代表了中国制品的发展史，中国市面上常见的疫苗，基本都是中国生物研发的！目前从官方只能确认，杨晓明涉嫌严重违纪违法，据情况还未披露，不过其多年伙职一把手，牵涉贪污受贿的可能性比较大；杨晓明伙职期间，除了带领团队最早的研发出了新冠灭活疫苗，还曾带领的团队研发上市了国家一类新药脊髓灰质炎病毒灭活疫苗和全国首个无细胞百白破联合疫苗，另还有其他多种疫苗的研发研究；所以，此事未必跟新冠疫苗有关。网友评伕杨晓明落马的消息被报道后，很多网友比较恐慌，不少人对当年接种新冠疫苗提出质疑；一些网友评论区留言，称出现了新冠后遗症；有些网友称新冠后得了肺结节，很多网友称新冠后感觉记忆力下降了很多；还有网友说现在即使在没有感冒的情况下，喉咙里莫名会有痰；称出现鼻炎症状的也很多；网友希望，杨晓明落马跟新冠疫苗质量不要有关系，毕竟这么多人都接种了，如果疫苗出现，那后果是伙何人都承担不起的！事伔点评：不过从目前来看，新冠灭活疫苗不被推荐，仅仅是因为保护效力没有mRNA疫苗、重组蛋白疫苗理想，并没有新闻媒体报道其对身体有什么危害；中国生物人有句话：做敢给自己家人打的疫苗。这是我们的追求，也是我们的自信；这并不是一句口号，一句空话；当年研发新冠疫苗期间，杨晓明也曾“以身试药”；新冠灭活疫苗临床试验中，累计有几万名入组受试者接种疫苗，其中很多是生物制品人。如果疫苗有问题，这些以身试药的人早就出现问题了；所以呢，建议大家冷静看待此事，出现后遗症很可能是得过新冠导致的，而并非因为注射接种了疫苗。